AB Komisyonu dünyanın en pahalı ilacı Zolgensma’yı onayladı. İlaç, kâr amacı gütmeyen laboratuvarlarda geliştirildi ve finansal yatırımcılar bu işten çok para kazandı.

Konu: Zolgensma adlı ilaç. İlacın etken maddesi, Spinal Müsküler Atrofi (SMA) hastası çocuklara iyi geliyor. Bu hastalık nadir görülüyor ve tedavi edilmezse sadece birkaç yıl içinde ölümle sonuçlanıyor. Aslında üç yıldır oldukça etkili bir ilaç zaten var, ancak Zolgensma’nın daha iyi sonuçlar vereceği düşünülüyor. Zolgensma’nın terapötik yararının daha büyük olması mümkün ve hastaların bu ilacı sürekli değil, sadece bir defa kullanması gerekir.

ABD’nin ardından Avrupa Birliği de ilaca onay verdi. Zolgensma’nın ABD’deki fiyatı 2,1 milyon dolar ve bu fiyat onu dünyanın en pahalı ilacı yapıyor. Fiyatın Almanya’da ne kadar olacağı henüz bilinmiyor, ancak yasal sağlık sigortalarının bunu karşılamak zorunda olacağı açık. Fiyatın milyonlar değerinde olacağı tahmin ediliyor. İlaç, ABD ve Fransa’daki kâr amacı gütmeyen ve bağışla finanse edilen laboratuvarlarda üretildi. WDR (Westdeutscher Rundfunk Köln, Batı Almanya Radyosu) ve NDR (Norddeutscher Rundfunk Hamburg, Güney Almanya Radyosu) dünyanın en pahalı ilacının oluşumunu araştırdı.

Bağışlar ve kamu fonları

Odak noktası, Sophia Gaynor’un ebeveynleridir. Sophia 2009’da New York’ta dünyaya geldi ve doğduğundan beri Spinal Müsküler Atrofi’nin en ağır türü olan SMA Tip 1 hastası. Sophia’nın ebeveynleri; internette kızlarını nasıl kurtarabileceklerini, en çok umut vaat eden araştırmanın nerede yapıldığını internette araştırmış. Bu esnada ABD’nin Ohio eyaletinde bulunan ‘’Nationswide Çocuk Hastanesi’’ (NCH)’de SMA hastalığı ile ilgili çalışmalar yapan tıpçı Brian Kasper’e rastladılar.

Sophia Goyner’in ebeveynleri Kasper’in çalışmasını finanse edebilmek için bir vakıf kurdu ve iki yılda 2,3 milyon dolar para topladı. Diğer bağışlar ve kamusal araştırma kuruluşlarının kamu fonları da buna eklendi.

Yeni ilaç için yapılan laboratuvar çalışmaları ve hayvan deneyleri başarı vaat ediyordu. Öyle ki, Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi FDA ilacın Eylül 2013’te 9 aylığa kadar olan bebekler üzerinde denenmesine onay verdi. Çocuk hastanesi daha önce Gaynorlara ait vakfın ‘’çalışmanın ana sponsoru’’ olduğunu açıklamıştı.

Finansal yatırımcılara satılan haklar

Hastane yalnızca bir ay sonra, gelecekteki ilaç Zolgensma üzerindeki haklarını finansal yatırımcılar tarafından kurulan AveXis adındaki firmaya devretti. Çocuk hastanesi bu haklara karşılık, 2017’de 36 milyon dolara sattığı hisselerini geri aldı. Öte yandan firma Kasper’i ‘’danışman’’ olarak işe aldı ve 21 çocukla yürütülen bir başka çalışmayı finanse etti.

Avexis, ek lisans sözleşmeleriyle Zolgensma’nın geliştirilmesi ve pazarlanması için ihtiyaç duyduğu patentlere erişim sağladı. ABD’de bulunan iki ticari araştırma laboratuvarı ile yapılan sözleşmelerin yanı sıra; Fransa’da bulunan, yine bağışlarla finanse edilen ve kâr amacı gütmeyen bir laboratuvardan çalışmanın önemli başka bir birimi için patent lisansı aldı. Fransız laboratuvarı Genethon ve AveXis arasındaki bu sözleşme, WDR ve NDR için sansürsüz bir biçimde mevcuttur ve Avexis’in Genethon’dan gelen araştırma sonuçları için dört milyon ABD doları ödediğini, ayrıca pazar onayı veya özel ciro hedefleri gibi belirli kilometre taşlarına ulaşıldığında ek ödemeler yaptığını göstermektedir.

İlacın geliştirilmesi için Avexis’in ne kadar ödeme yaptığı bilinmiyor. Avexis’in ticari raporlarına göre kuruluşundan Novartis’e satılmasına kadar şirket giderleri toplamda 580 milyon dolardı. Kurucu yatırımcılar giderleri finanse etmek için daha fazla finansal yatırımcı buldular. Sonunda, Blackrock ve die Vanguard Group gibi tanınmış şirketler de dâhil olmak üzere bir düzineden fazla yatırımcı şirket vardı.

Novartis’e satılması

Nisan 2018’de finansal yatırımcılar firmaları Avexis’i Zolgensma’nın etken maddesi ile birlikte İsviçreli ilaç sanayi devi Novartis’e 8,7 milyar dolara sattı. Kurucu yatırımcılar Avexis’e yatırdıkları sermayeyi beş yıl içinde arttırdılar. Yatırımcılardan biri sermayesini üç yüz katına çıkardığını açıkladı. ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu tarafından hazırlanan bir rapora göre, araştırması önceleri hasta çocukların ebeveynleri tarafından finanse edilen tıpçı Kasper’in satıştan sonra tek başına yaklaşık 400 milyon dolar aldığı söyleniyor. Sophia’nın ebeveynlerinin vakfı başlarda ana sponsor iken, Avexis’e devir yapıldıktan sonra bir önemi kalmadı.

Novartis, araştırma gideri miktarı ve Avexis’in satın alınma fiyatı hakkındaki soruları yanıtlamıyor. Ecza grubu bu konuda şöyle yazıyor: ‘’Lütfen şirketin satın alınmasına ilişkin finansal ayrıntılar ve yatırımlar hakkında daha fazla bilgi vermediğimizi anlayın (…)’’

Temel olarak satın almadaki bu harcama ile ilacın fiyatı arasında bir ilişki olmadığı vurgulanmak isteniyor.

Sophia için ilaç çok geç geldi

İlacın fiyatı daha çok ‘’hastalar ve aileleri için büyük yarar sağlama, sağlık sistemi için masraflardan kaçınma’’ temeline dayanmaktadır. Novartis, geçmişte gerekli olan başka tedavilerin masraflarını ömür boyu jenerik ilaç kullanımı da dahil olmak üzere birkaç milyon olarak hesaplamıştı.

Sophia Gaynor hala hayatta ve şu an on bir yaşında. Yatakta yatıyor, artık hareket edemiyor ve solunum destek ünitesine bağlanıyor. Zolgensma çok geç geldiği için ebeveynleri, kızları için verdikleri ilaç mücadelesini kaybettiler. Ancak topladıkları bağış paraları, diğer SMA çocuklarını Sophia’nın kaderinden koruyabilecek olan bir ilacın geliştirilmesine önemli ölçüde katkı sağladı.

Alman Tabipler Birliği İlaç Komisyonu Başkanı Wolf Dieter Ludwig, Zolgensma’da istisnai bir durum görmüyor ve hayati öneme sahip ilaçlar konusunda ekonominin ve yatırımcıların kazançlarının baskın bir rol oynamasını temelde çok sorunlu bulduğunu belirtiyor. Ludwig, özellikle ilaç pazarında ve onkolojide hayati önem taşıyan ilaçların yanı sıra gen tedavilerindeki maliyet artışının da ‘’son derece sorgulanabilir’’ olduğunu düşünüyor ve talep ediyor: ‘’Elbette, hastalarımız için bir şekilde uygun bir fiyata ilaç almalıyız.’’

Yazarlar: Markus Grill ve Antonius Kempmann

Kaynak: Tagesschau

Çeviren: Gözde Alkaya

Düzenleyen: Ceren Berk